Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία παιδιών για τη νόσο ADA.

Έγκριση απο την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία παιδιών για τη νόσο ADA απο την GlaxoSmithKline.

Η  Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Committee for Medicinal Products for Human Use -CHMP της European Medicines Agency -EMA) ενέκρινε το θεραπευτικό σχήμα Strimvelis της GlaxoSmithKline  για την αντιμετώπιση με γονιδιακή θεραπεία τη Σοβαρή Συνδυασμένη Ανοσοανεπάρκεια των παιδιών (severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency, ADA-SCID). Η συγκεκριμένη θεραπεία στοχεύει στην διόρθωση έξι ελαττωματικών γονιδίων αναμένοντας να δώσει λύση στην δυσκολία εύρεσης συμβατών δοτών μυελού των οστών. Η νόσος ADA αφορά ετησίως σε περίπου 15 παιδιά στην Ευρώπη, τα οποία δεν παράγουν ένα συγκεκριμένο τύπο λευκοκυττάρων με αποτέλεσμα να  έχουν αδύναμο ανοσοποιητικό σύστημα και να ζουν σ’ ένα απολύτως αποστειρωμένο περιβάλλον.

Η θεραπέια Strimvelis αναμένεται να κυκλοφορήσει και επίσημα σε δύο μήνες περίπου μετά την σχετική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε στην Ευρώπη ήταν η UniQure για μια σπάνια αιματολογική διαταραχή των ενηλίκων.

Τα 18 παιδιά που έλαβαν τη θεραπεία με Strimvelis και συνέβαλαν με τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης στην αίτηση άδειας κυκλοφορίας ζούν σήμερα, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου 7 χρόνια, με το πρώτο από αυτά τα παιδιά να έχει λάβει τη γονιδιακή θεραπεία 13 χρόνια πριν.

Τα αποτελέσματα ασφαλείας (safety findings) είναι σύμφωνα με αυτά που αναμένονται σε παιδιά με ADA-SCID που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με χημειοθεραπεία χαμηλής δόσης και τα οποία υποβάλλονται σε ανοσολογική ανάκαμψη. Έχει επίσης τεκμηριωθεί σημαντική μείωση των σοβαρών λοιμώξεων  και δεν έχουν παρατηρηθεί λευχαιμικά γεγονότα μέχρι σήμερα.

Ο επικεφαλής της Μονάδας Σπανίων Παθήσεων της φαρμακευτικής εταιρείας GlaxoSmithKline, Μάρτιν Άντριους σχολίασε ότι «οι γονιδιακές θεραπείες παρά τα εμπόδια που έχουν συναντήσει στο παρελθόν, πλέον έχουν αρχίσει να αντιμετωπίζονται με λιγότερο φόβο δεδομένων των αλλαγών που έχουν επιτευχθεί στην διαδικασία της αντικατάσταση των γονιδίων εντός των κυττάρων».

Η GlaxoSmithKline μετά την ευρωπαϊκή έγκριση σκοπεύει να υποβάλλει ανάλογο αίτημα και προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).